Члены научного комитета SMA, должностные лица министерства и ассоциации SMA приняли участие в семинаре по современным методам лечения спинальной мышечной атрофии (SMA), организованном Министерством здравоохранения посредством видеоконференцсвязи.
Члены научного комитета SMA поделились данными о препаратах SMA, которые использовались на заседании. Кроме того, они сделали презентации о самых последних научных исследованиях возможной генной терапии, которые недавно вышли на первый план.
В презентациях научного совета; до недавнего времени, без какого-либо лечения СМА, впервые в 2016 году после выхода препарата, в Турции в том же году было заявлено, что лекарства в мире, как одна из первых стран, все пациенты с СМА типа 1 имеют доступ к бесплатному предложению. Также было подчеркнуто, что вскоре после этого наши пациенты 2-го и 3-го типа, которые являются более легкими формами заболевания, не входящими в систему возмещения расходов большинства стран мира, имеют свободный доступ к препарату в нашей стране.
Указывая на то, что утверждения о том, что эти пациенты не получают лечения и что они умрут, если не получат генную терапию до достижения двухлетнего возраста, не соответствуют действительности, Научный комитет поделился следующей информацией:
«Наши пациенты с СМА, оценка применения которых была завершена, по-прежнему получают пользу от лечения, которое, как известно, является эффективным и имеет побочные эффекты, и которое успешно применяется в нашей стране.
Данные о генной терапии, которая была разработана недавно и стоит на повестке дня, были немедленно и тщательно изучены нашим научным комитетом, как и в первом процессе. Только за последние 2 месяца наш научный комитет 5 раз собирал и изучал данные о препарате.
Доказательств эффективности генной терапии, опубликованных на научных платформах, еще недостаточно, и нет никаких доказательств того, что она превосходит применяемую в настоящее время терапию. В некоторых исследованиях сообщалось о серьезных побочных эффектах, особенно о печеночной недостаточности и низком количестве тромбоцитов (склонности к кровотечениям).
Кроме того, в рамках процедуры применения генной терапии необходимо подавить иммунную систему в течение как минимум одного месяца, особенно у некоторых пациентов с более высоким весом, этот процесс может занять до 1 года. У наших и без того хрупких пациентов со СМА типа 1 инфекции и подавление иммунной системы представляют больший риск, и течение любого заболевания может быть фатальным, независимо от заболевания ».
Члены научного совета, учитывая все эти научные данные; Он заявил, что применение генной терапии в настоящее время не подходит и что за разработками будут следить на том основании, что существующих данных недостаточно с точки зрения соотношения пользы и вреда, что уже применяется лечение с известной эффективностью, а иммуносупрессия во время вспышки Covid-19 может увеличить риск смерти.
Научный комитет SMA собирается каждый месяц, чтобы следить за развитием новых альтернативных методов лечения. НПО и семьи регулярно информируются.
Будьте первым, кто оставит отзыв