Научный совет SMA, министр здравоохранения Др. Они встретились в кампусе Билкент под председательством Фахреттина Коджи. После встречи с письменным заявлением выступил министр Коджа. Министр Коджа в письменном заявлении после заседания Научного комитета SMA заявил, что на встрече обсуждались результаты сканирования SMA, процессы лечения пациентов, лечение которых продолжается, и последние разработки в методах лечения.
Напомнив, что СМА является наследственным, прогрессирующим, хроническим, неврологическим заболеванием, Коджа сказал: «До 2016 года мы теряли почти 1 процентов детей с формой заболевания типа 90 из-за этого заболевания, от которого в мире не было известного лечения. , прежде чем они достигли возраста 2. После того, как в 2016 году во всем мире начали применять препарат с активным ингредиентом «нусинерсен», появилась возможность сохранить жизнь этим детям. Сразу же после этой разработки лечение нусинерсеном стало бесплатным для всех наших пациентов в нашей стране, что может служить примером во многих странах мира. В настоящее время 1024 наших пациента получают это лечение бесплатно.
Подчеркнув, что с течением времени научные данные показывают необходимость применения этого лечения как можно раньше, чтобы оно было более эффективным, Коджа отметил, что в этом контексте скрининг новорожденных на СМА был начат по всей Турции в мае 2022 года.
Министр Коджа сказал: «В этом контексте на сегодняшний день было обследовано 753 тысячи 350 детей на СМА. Мы доставили их лечение как можно скорее тем, чьи врачи определили, что эти младенцы нуждаются в лекарствах. Наша выживаемость в первые 6 месяцев составила 100 процентов у наших детей, у которых был диагностирован в рамках программы скрининга новорожденных и чье лечение нусинерсеном было завершено ударной дозой.
«Наша страна — одна из немногих стран, где можно пройти программу добрачного скрининга»
Заявив, что Научный комитет SMA также тщательно следил за разработками последних 5 лет, касающимися профилактики заболевания, и в этих рамках была реализована программа добрачного скрининга, которую могут проводить очень немногие страны в мире. . Генетическое консультирование и избирательное применение беременности, которые позволят им иметь здоровых детей, предоставляются бесплатно парам, у которых в ходе этого скрининга были обнаружены носители СМА. Наша страна — одна из немногих стран в мире, которые могут это сделать», — сказал он.
Достигнут финальный этап лицензирования препарата СМА в форме раствора.
Министр Коджа подчеркнул, что в дополнение к первому медикаментозному лечению пациентов и отслеживанию их данных Научный комитет также внимательно следит за научными разработками, касающимися других лекарств, разработанных для использования при СМА.
«В этом контексте, наряду с нусинерсеном, также отслеживаются все данные, касающиеся препарата с действующим веществом «рисдиплам» и препаратов под названием «Золгенсма». Все три из этих методов лечения основаны на генах. Никакого превосходства не было продемонстрировано ни для одного из трех методов лечения.
Из них юридические процедуры, необходимые для ввоза препарата с активным ингредиентом рисдиплам в нашу страну, были завершены соответствующей компанией, и была подана заявка. Научные данные об этом препарате, который также позволит нашим пациентам принимать его перорально в виде раствора, были оценены, и достигнута заключительная стадия лицензирования соответствующего препарата. На сегодняшнем заседании, проведенном нашим научным комитетом, были тщательно оценены все детали нашей системы здравоохранения, от того, как готовится лекарство до того, как оно доставляется нашим пациентам. В ближайшие дни мы завершим процесс лицензирования этого препарата. Было решено предложить этот препарат как вариант для пациентов, эффективность которых известна, лечение нурсинерсеном трудно применимо. По мере увеличения данных по странам принципы применения будут пересматриваться Научным комитетом».
Таким образом, Коджа подчеркнул, что теперь в руководство по лечению пациентов со СМА будут включены два препарата.
«Известно, что лечение Zolgensma не приносит пользы пациентам с симптомами»
Министр здравоохранения Коджа подчеркнул, что все научные данные и разработки, касающиеся оценок, сделанных Научным комитетом SMA в отношении лечения под названием Zolgensma, также известного как «генная терапия», внимательно отслеживаются.
Подчеркнув, что главным для министерства является оценка научных комитетов и защита пациентов от вреда глобальных акторов, Коджа сказал: «В этом смысле были серьезные оговорки как в отношении научных данных, так и приложений на пациенты. В результатах эксперимента были замечены несоответствия, что послужило основанием для регистрации препарата в США, и научную публикацию, содержащую эти данные, пришлось удалить из очень престижного научного журнала.
Коджа продолжил:
«На данный момент мы хотели бы, чтобы было известно, что каждый ребенок со СМА, рожденный в нашей стране, получает лечение, эффективность которого известна, и что мы, как Министерство здравоохранения, не одобряем никакие кампании по оказанию помощи людям со СМА. Известно, что лечение Золгенсмой не приносит пользы пациентам с симптомами. Однако есть кампании даже для тех пациентов, у которых проявляются симптомы, они подключены к устройству и не получат пользы от лечения. На самом деле, у нас есть большое количество детей, которые были вывезены за границу в рамках таких кампаний, получили лечение Zolgensma без нашего одобрения и обратились в наше министерство с просьбой продолжить лечение нусинерсеном, когда они не принесли пользы.
Несмотря на всю эту картину, чтобы не игнорировать возможность того, что это может дать дополнительную пользу нашим пациентам, хотя у них и нет легальной заявки на ввоз препарата в нашу страну, были опрошены соответствующие должностные лица компании и эти данные были повторно представлены в наш Научный комитет, предоставив научные доказательства. В оценке, сделанной нашим Научным комитетом, было замечено, что до сих пор нет сравнительного научного исследования, показывающего превосходство лечения Золгенсмой над другими видами лечения.
«Наш научный комитет SMA проведет оценку как можно скорее»
Указав, что Европейское агентство по лекарственным средствам недавно ограничило детей старше 12 месяцев из-за побочных эффектов лечения Zolgensma, Коджа сделал следующие заявления:
«За этой ситуацией внимательно следит наш Научный комитет. Тем не менее, есть исследования, опубликованные за последние 0 месяцев, показывающие, что препарат Золгенсма имеет аналогичную эффективность с другими препаратами для детей со СМА типа 6, у которых нет симптомов после скрининга новорожденных в возрасте 1-5 недель. Было сочтено целесообразным провести новую оценку, запросив данные из реальной жизни у соответствующей компании для новой проверки. Наш Научный комитет SMA проведет эту оценку как можно скорее».
Нурсинерсен, один из трех препаратов, применяемых в мире при лечении СМА, получил лицензию в нашей стране, подал заявку на получение лицензии на рисдиплам и подошел к финальной стадии. Zolgensma, с другой стороны, не проявляла никакой инициативы по лицензированию. Лицензирование чрезвычайно важно для отслеживаемого и безопасного применения лечения».
«Мы не позволим использовать надежду наших семей в коммерческих целях»
Министр Коджа заявил, что они стремятся поддерживать медицинское обслуживание и уход на основе реалистичных ожиданий для пациентов со СМА и их семей на самом высоком уровне, следуя стандартным правилам ухода, и сделал следующую оценку:
«Мы хотели бы особо отметить, что мы не допускали злоупотребления надеждой до сих пор и не позволим этого в будущем. Мы не позволим, чтобы надежда наших семей была использована в коммерческих целях. Ранее мы заявляли, что не позволим использовать наших детей в качестве субъектов. Мы хотим, чтобы было известно, что мы придерживаемся этой позиции. Однако мы готовы обеспечить необходимое удобство для любого лечения, эффективность которого подтверждена научными данными».
Будьте первым, кто оставит отзыв